Oak professzor és Claude: egy rejtélyes cég és az AI gyógyszert fejleszt a chatablakban

Hat évig senki sem tudta, ki áll a Pokémonból ismert Professor Oak álnéven posztoló, valódi nevét soha fel nem fedő biotech-szerző mögött az X-en. Most kiderült, és az is, hogy a titokzatos „professzor” egyetlen főállású alkalmazottként, az AI-jal karöltve vezetett gyógyszerfejlesztő céget. Miért vette meg az egyszemélyes garázsstartupot az AI-világ egyik vezető vállalata?

341 oldalas gyártási jelentés érkezett a laborból, benne 113 különböző antitest adataival. Ennek átnézése egy hagyományos biotechcégnél akár több ember többnapos munkája lett volna:

a Mithril Medicine-nél nyolc percig sem tartott.

Ennyi idő alatt készített belőle Claude, az Anthropic AI-modellje, áttekinthető, képekkel kiegészített összefoglalót. Mikor elvetették a javaslatát, hogy mind a 113 molekulát további mérésekre küldjék, a chatbot négy perc alatt átírta a tervet 89 antitestre, és vele együtt a laboroknak szánt e-maileket is.

Ezt a hetet a Mithril maga választotta ki a legjobb heteként, és részletesen be is mutatta a beszámolójában, amelyet a The Neuron dolgozott fel. A cégnek nem volt saját laborja, és nem voltak kutatói. Tizenegy külső laboratórium végezte el a kísérleteket, a szerződéseket és a kísérletek szervezését pedig az alapító Claude segítségével tartotta kézben.

Az Anthropic, a világ egyik vezető AI-cége, hétfőn nyújtotta be tőzsdei bevezetésének dokumentumait az amerikai tőzsdefelügyelethez. Másnap, október 27-én bejelentette, hogy megvásárolta a Mithrilt Oak professzorral, és ezzel saját gyógyszerfejlesztésbe kezdett. (A most nyilvánosságra hozott tranzakció valójában csendben lezárult már júliusban, a vételárat nem közölték.)

A professzor leveszi az álarcát

A bejelentés után a Mithril alapítója is színre lépett. Hat évig Professor Oak néven posztolt az X-en a biotechiparról. A neve a Pokémon-sorozat kutatóprofesszorát idézi, aki a játékban az első lényt adja a kezdő játékos kezébe:

Hadd mutatkozzam be. A nevem Cody Tranbarger.

Tranbarger pályája nem a laborban kezdődött: nem orvos, és a szó hagyományos értelmében kutató sem. Biológiát és közgazdaságtant tanult az Amherst College-ban, a Goldman Sachsnál befektetési bankárként biotechcégeknek adott tanácsot felvásárlásokban és finanszírozásban, majd a Casdin Capital befektetési alapnál a sejt- és génterápiás befektetéseket vezette.

Később az Atlas Venture kockázatitőke-cégnél dolgozott, amely új biotechcégek alapításával foglalkozik, a Harvardon pedig összevont biotechnológiai mester- és MBA-képzésen tanul. A Mithrilt is az Atlas Venture finanszírozta indulásakor.

A Mithrilnél a szervezési és papírmunka nagy részét egyszerűen Claude-ra bízta.

Becslése szerint egy új program kezdeti stratégiájának megírása korábban egy-két hónapot vett igénybe, ehhez képest Claude-dal két-három nap alatt elkészül. Claude rekonstruálta a futó kísérletek állását e-mailekből és tizennégy hónapnyi prezentációból, összesítette az antitestek szűrésének több száz adatfájlját, és átadási jegyzeteket írt a laboroknak:

a célpontok kiválasztása és a végső döntések ugyanakkor emberi kézben maradtak.

Persze árnyoldala is volt a cikk elején említett hétnek, amelyet a Mithril a legjobbjaként mutatott be.

Claude tizenhét e-mailt fogalmazott meg, ebből tizenkettőt küldtek el emberi átnézés és javítás után. A beszámoló hat hibát rögzít, ezek közül legalább három olyan e-mailbe is bekerült, amelyet ember ellenőrzött és kiküldött. Az egyikben csövenként túl kevés anyagot írtak elő, ezt még a töltés előtt észrevették. Két másik hiba a gyártási adatok között négy napnál is tovább rejtve maradt. Sem Claude, sem az ember nem tévedhetetlen.

Egy betegség, amelyre ma nincs gyógyszer

A Mithril két ritka, gyerekkorban kezdődő izomdisztrófián dolgozik. Az egyik a LAMA2-gén hibájához kötődik. Ebben a betegségben hiányzik a laminin-alfa2 nevű fehérje, amely az izomrostokat a körülöttük lévő alaphártyához rögzíti. Rögzítés nélkül az izomrostok sérülnek és pusztulnak.

Az Anthropic által közzétett kutatási jelentés szerint egy londoni vizsgálatban a fehérje teljes hiányával élő 42 gyerek közül egyetlenegy tudott önállóan járni, nagyjából felüknek éjszakára lélegeztetőgépre volt szüksége, és minden hatodik meghalt 17 éves kora előtt:

a betegség lefolyását befolyásoló kezelés ma nem létezik, az orvosok csak a tüneteket tudják enyhíteni.

Tranbarger ötlete egy kettős célpontú, úgynevezett bispecifikus antitest, amely hídként működik. Az izomban a hiányzó fehérje helyett egy rokona, a laminin-alfa4 is jelen van, de önmagában nem rögzül elég erősen az izomrostokhoz. Az antitest egyik vége ehhez a fehérjéhez, a másik az izomrost felszínéhez kötődik, így pótolja a hiányzó kapcsot.

Az ötlettől az első ígéretes állatkísérletig kevesebb mint tizennyolc hónap telt el.

Olyan egereken végzett hathetes kísérletben, amelyekben génmódosítással idézték elő ugyanezt a fehérjehiányt és a betegség súlyos formáját, a legnagyobb dózist kapott állatok szorítóereje és izomereje nagyjából kétszerese lett kezeletlen társaikénak. A túlélés esélye is javult: nyolc kezeletlen egérből négy elpusztult két- és hathetes kora között, a nyolc kezeltből egy.

A kezelt állatok ugyanakkor gyengébbek maradtak az egészségeseknél, vagyis a szer javít az állapotukon, de nem gyógyítja meg őket. Az eredményeket még nem bírálták el független szakértők, és a szerzők maguk javasolják, hogy a kísérletet párhuzamos kontrollcsoporttal és vak értékeléssel megismételjék.

Miért kell egy AI-cégnek saját gyógyszer?

Az Anthropic eddig eszközt adott el gyógyszercégeknek, most maga is a fejlesztők közé lép.

A bejelentés szerint három oka van rá. A saját gyógyszerfejlesztése során közvetlenül láthatja, hol erős és hol gyenge Claude a munka sok különböző feladatában. A programok esettanulmányként is szolgálnak az iparág számára. Ha pedig a fejlesztés sikeres, valódi új gyógyszerek születhetnek belőlük. „Innentől jelentősen bővíteni tervezzük ezt a munkát” – írja a cég.

A lépés illeszkedik egy hosszabb távú sorozatba. Az Anthropic áprilisban 400 millió dollárért vásárolta meg a Coefficient Bio nevű biotechcéget, júniusban elindította a kutatóknak szánt Claude Science munkafelületet, augusztusban pedig arról számolt be, hogy Claude működő fehérjekötő molekulákat tervezett.

A tőzsdei beadványban is kiemelt helyen szerepel a gyógyszerfejlesztés.

A dokumentum az AI legnagyobb potenciális hasznai között említi a gyorsabb gyógyszerfelfedezést, és arra hivatkozik, hogy a gyógyszerekre fordított globális kiadás 2026-ban meghaladja a 2000 milliárd dollárt.

„Elkezdtünk közvetlenül is biológiai felfedezéseket tenni Claude-dal” – áll a beadványban, amely szerint a cég belső kutatása egy új enzimcsaládot talált, amely a génszerkesztésben használt CRISPR-rendszerekhez hasonló tulajdonságokkal bír. Az Anthropic molekuláris biológiai labort is épít, és kifejlesztett egy Model Hardware Standard (MHS) nevű szoftveres szabványt, amellyel AI-ügynökök mikroszkópokat, folyadékadagolókat és robotkarokat kezelhetnek.

Négy óra három hónap helyett

A Mithril mellett az Anthropic hat partnercég korai eredményeit is közzétette, és ezek jó része a gyógyszerfejlesztés lassú, aprólékos munkafázisairól szól.

Az Enveda nevű cégnél Claude átnézett egy 1061 oldalas gyártási dokumentációt. Megtalálta mind a tizenegy hibát, amelyet az emberi ellenőrök is észrevettek, és további hetet, amelyet ők nem. Az átnézés ideje több mint 25 óráról három óra alá csökkent.

Ugyanitt Claude egy fontos hatósági dokumentum első változatát négy óra alatt írta meg, kézzel ez körülbelül három hónapig tartott volna.

A Divergence Labs ételallergia elleni kezelésen dolgozik. Claude egy hónap alatt, nagyrészt önállóan, mintegy 35 ezer antitestet tervezett, és a kipróbált változatok közül húsz képes volt leválasztani az immunsejtekről az allergiás reakciót kiváltó IgE-molekulát, közülük háromról pedig úgy tűnik, hogy ezt hatékonyabban teszi, mint a ma használt standard gyógyszer.

A Generate Biomedicines kutatói egy rák elleni CAR-T sejtterápiát fejlesztettek tovább Claude segítségével. Ennél a kezelésnél

a beteg saját immunsejtjeit olyan mesterséges receptorral látják el, amellyel felismerik és megtámadják a daganatsejteket.

A kutatók a receptor sejten belüli részét tervezték újra, és az egyik változat nagyjából 70 százalékkal rövidebb lett a szokásosnál. A karcsúbb receptorból az immunsejtek körülbelül tízszer annyit tudtak előállítani, így a laborkísérletekben hatékonyabban pusztították a daganatsejteket.

Itt a kézzelfogható eredmény

Nemrég a Mammoth Biosciences génszerkesztő cég vezetőjével, Trevor Martinnal készült összefoglalónkban arról volt szó, hol segít valóban az AI az orvosbiológiában. Martin szerint az AI már ma is segít új fehérjéket tervezni, de a biológia bonyolultsága és a klinikai adatok hiánya erősen korlátozza. Úgy látta,

„a következő pár évben kézzelfogható sikerekre lesz szükség”, különben megtépázódik a bizalom az AI-alapú biotech iránt.

Az Anthropic a tudományos áttörés mellett a kutatás körüli munkában keresi a gyorsítás lehetőségét. „Nincs egyetlen megoldandó probléma, a szűk keresztmetszetek a gyógyszerfejlesztés teljes folyamatában szétszórva találhatók” – fogalmaz a cég.

A Mithril már több mint száz új antitestet fejlesztett ki és tesztel. A végleges gyógyszerjelölt kiválasztását 2027-re tervezik. Ha a jelöltek beváltják a reményeket, a LAMA2-betegségben szenvedőkön 2028 végén, a másik izomdisztrófiában, az alfa-disztroglikanopátiában szenvedőkön 2029-ben kezdődhetnek az első emberi vizsgálatok. Tranbarger közben az Anthropicnál több új gyógyszerprogramot is el akar indítani.